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2024/7/23 16:43:14
風(fēng)濕免疫性疾病發(fā)病率高、致殘率高、治療費(fèi)用高,是繼心腦血管疾病、癌癥后威脅人類(lèi)健康的第三大殺手。記者從海軍軍醫(yī)大學(xué)獲悉,該校第二附屬醫(yī)院徐滬濟(jì)教授團(tuán)隊(duì)在國(guó)際上首次成功使用異體通用型CAR-T(嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法)治療難治復(fù)發(fā)性風(fēng)濕免疫性疾病,為目前缺乏有效治療手段的難治復(fù)發(fā)性風(fēng)濕免疫性疾病患者提供了新的治療選擇,也展示了異體通用型CAR-T的巨大潛力。相關(guān)成果7月15日發(fā)表于國(guó)際學(xué)術(shù)期刊《細(xì)胞》。
如何提高風(fēng)濕免疫性疾病的治愈率,最大限度降低患病率和致殘率,改善患者生活質(zhì)量是全球共同面臨的醫(yī)學(xué)難題。近年來(lái),生物制劑和靶向小分子藥物等在風(fēng)濕免疫性疾病的治療中取得了巨大進(jìn)展,但其對(duì)許多患者仍無(wú)效,或改善后復(fù)發(fā),患者最終發(fā)展出危及生命的并發(fā)癥。
徐滬濟(jì)介紹,CAR-T作為一種創(chuàng)新的治療手段,已經(jīng)在B淋巴細(xì)胞(以下簡(jiǎn)稱(chēng)B細(xì)胞)等惡性腫瘤的治療中顯示出革命性的療效。在一些風(fēng)濕免疫性疾病發(fā)病過(guò)程中,B細(xì)胞的異常發(fā)育和功能失調(diào)是致病的關(guān)鍵因素之一。該團(tuán)隊(duì)使用健康供者來(lái)源的T細(xì)胞,經(jīng)過(guò)基因工程改造,制備出針對(duì)B細(xì)胞CD19的異體通用型靶向CAR-T細(xì)胞藥物,實(shí)現(xiàn)了CAR-T細(xì)胞藥物的批量生產(chǎn),滿(mǎn)足了CAR-T的隨時(shí)使用。使用該細(xì)胞藥物,徐滬濟(jì)教授團(tuán)隊(duì)成功治療3名嚴(yán)重復(fù)發(fā)難治性風(fēng)濕免疫疾病患者。
結(jié)果表明,靶向CD19的異體通用型CAR-T細(xì)胞藥物在上述患者體內(nèi)能夠有效擴(kuò)增和完全清除B淋巴細(xì)胞,3個(gè)月后實(shí)現(xiàn)B細(xì)胞的重塑。此外,臨床觀察和實(shí)驗(yàn)室檢查證實(shí)靶向CD19的異體通用型CAR-T安全性良好。
中國(guó)科學(xué)院院士高福表示,這項(xiàng)異體通用型CAR-T的臨床研究結(jié)果令人振奮,為無(wú)法接受自體CAR-T的患者帶來(lái)了新的希望。這些結(jié)果顯示出該療法的潛力,值得在未來(lái)更大規(guī)模的臨床試驗(yàn)中進(jìn)一步推廣和驗(yàn)證。